Eles nasceram sem um sistema de combate aos germes, cada infecção uma ameaça às suas vidas. Agora, oito bebês com a “doença do menino bolha” foram corrigidos por uma terapia genética feita a partir de um dos piores inimigos do sistema imunológico – o HIV, o vírus que causa a AIDS.
Um estudo divulgado na quarta-feira detalha como os cientistas transformaram esse vírus inimigo em um salvador, alterando-o para que não pudesse causar doenças e depois usando-o para fornecer um gene que os meninos não tinham.
“Esta terapia curou os pacientes”, embora leve mais tempo para ver se é uma solução permanente, disse a Dra. Ewelina Mamcarz, uma das líderes do estudo no Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude em Memphis.
Omarion Jordan, que completa 1 ano no final deste mês, fez a terapia em dezembro para tratar a síndrome da imunodeficiência combinada grave, ou SCID.
“Durante muito tempo não sabíamos o que havia de errado com ele. Ele continuou recebendo essas infecções”, disse sua mãe, Kristin Simpson. Saber que ele tinha SCID “foi de partir o coração… eu não sabia o que ia acontecer com ele”.
Omarion agora tem um sistema imunológico normal. “Ele é como um bebê normal e saudável”, disse Simpson. “Eu acho incrível.”
Os resultados do estudo foram publicados pelo New England Journal of Medicine. O tratamento foi iniciado por um médico de St. Jude que morreu recentemente, Brian Sorrentino.
A SCID é causada por uma falha genética que impede a medula óssea de produzir versões eficazes das células sanguíneas que compõem o sistema imunológico. Afeta 1 em 200.000 recém-nascidos, quase exclusivamente do sexo masculino. Sem tratamento, muitas vezes mata no primeiro ano ou dois de vida.
“Uma simples infecção como o resfriado comum pode ser fatal”, disse Mamcarz.
O apelido de “doença do menino bolha” vem de um caso famoso na década de 1970 – um menino do Texas que viveu por 12 anos em uma bolha plástica protetora para isolá-lo de germes. Um transplante de medula óssea de um irmão geneticamente compatível pode curar SCID, mas a maioria das pessoas não tem um doador adequado. Os transplantes também são medicamente arriscados – o menino do Texas morreu depois de um.
Os médicos acham que a terapia genética pode ser uma solução. Envolve a remoção de algumas células sanguíneas de um paciente, usando o HIV modificado para inserir o gene ausente e devolvendo as células através de um IV. Antes de recuperar suas células, os pacientes recebem uma droga para destruir parte de sua medula para que as células modificadas tenham mais espaço para crescer.
Quando os médicos tentaram pela primeira vez, 20 anos atrás, o tratamento teve efeitos indesejados em outros genes, e alguns pacientes desenvolveram leucemia mais tarde. A nova terapia tem salvaguardas para reduzir esse risco.
Um pequeno estudo com crianças mais velhas sugeriu que era seguro. O novo estudo tentou em bebês, e os médicos estão relatando sobre os primeiros oito que foram tratados em St. Jude e no Hospital Infantil UCSF Benioff San Francisco.
Dentro de alguns meses, níveis normais de células saudáveis do sistema imunológico se desenvolveram em sete meninos. O oitavo precisava de uma segunda dose de terapia genética, mas agora também está bem. Seis a 24 meses após o tratamento, todos os oito estão produzindo todos os tipos de células necessários para combater infecções, e alguns receberam vacinas com sucesso para aumentar ainda mais sua imunidade à doença.
Não ocorreram efeitos colaterais graves ou duradouros.
Omarion é o 10º menino tratado no estudo, que está em andamento. É patrocinado pela American Libanese Syria Associated Charities, o Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia, a Fundação Assis de Memphis e o governo federal.
“Até agora parece muito bom”, mas os pacientes terão que ser estudados para ver se os resultados duram, disse o Dr. Anthony Fauci, chefe do Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas, que ajudou a desenvolver o tratamento. “Para mim, isso parece promissor.”
Os direitos a ele foram licenciados por St. Jude para Mustang Bio. Os médicos dizem que não têm estimativa de quanto pode custar se se tornar um tratamento aprovado. Eles dizem que também esperam experimentá-lo para problemas mais comuns, como a doença falciforme.
Fonte: Associated Press (AP)
