Os cientistas dizem que usaram a ferramenta de edição de genes CRISPR dentro do corpo de alguém pela primeira vez, uma nova fronteira para os esforços de operar no DNA, o código químico da vida, para tratar doenças.
Recentemente, um paciente o fez no Casey Eye Institute da Oregon Health & Science University, em Portland, para uma forma hereditária de cegueira, anunciaram as empresas que fazem o tratamento na quarta-feira. Eles não deram detalhes sobre o paciente ou quando a cirurgia ocorreu.
Pode levar até um mês para ver se funcionou para restaurar a visão. Se as primeiras tentativas parecerem seguras, os médicos planejam testá-lo em 18 crianças e adultos.
“Nós literalmente temos o potencial de pegar pessoas que são essencialmente cegas e fazê-las enxergar”, disse Charles Albright, diretor científico da Editas Medicine, a empresa com sede em Cambridge, Massachusetts, que desenvolve o tratamento com a Allergan, com sede em Dublin. “Achamos que poderia abrir todo um novo conjunto de medicamentos para mudar seu DNA”.
Jason Comander, cirurgião oftalmologista do Massachusetts Eye and Ear em Boston, outro hospital que planeja inscrever pacientes no estudo, disse que marca “uma nova era na medicina” usando uma tecnologia que “torna a edição de DNA muito mais fácil e muito mais eficaz.”
Os médicos tentaram pela primeira vez a edição de genes no corpo em 2017 para uma doença hereditária diferente usando uma ferramenta chamada dedos de zinco. Muitos cientistas acreditam que o CRISPR é uma ferramenta muito mais fácil para localizar e cortar DNA em um local específico, então o interesse na nova pesquisa é muito alto.
As pessoas neste estudo têm amaurose congênita de Leber, causada por uma mutação genética que impede o corpo de produzir uma proteína necessária para converter a luz em sinais para o cérebro, o que permite a visão. Eles geralmente nascem com pouca visão e podem perder até mesmo isso em poucos anos.
Os cientistas não podem tratá-lo com terapia genética padrão – fornecendo um gene de substituição – porque o necessário é grande demais para caber dentro dos vírus desativados que são usados para transportá-lo para as células.
Então eles pretendem editar ou excluir a mutação fazendo dois cortes em cada lado dela. A esperança é que as extremidades do DNA se reconectem e permitam que o gene funcione como deveria.
É feito em uma cirurgia de uma hora sob anestesia geral. Através de um tubo da largura de um fio de cabelo, os médicos pingam três gotas de fluido contendo o mecanismo de edição de genes logo abaixo da retina, o revestimento na parte de trás do olho que contém as células sensíveis à luz.
“Uma vez que a célula é editada, é permanente e essa célula persistirá esperançosamente pela vida do paciente”, porque essas células não se dividem, disse um líder do estudo não envolvido neste primeiro caso, Dr. Eric Pierce, do Massachusetts Eye and Orelha.
Os médicos acham que precisam consertar um décimo a um terço das células para restaurar a visão. Em testes em animais, os cientistas conseguiram corrigir metade das células com o tratamento, disse Albright.
A cirurgia ocular em si representa pouco risco, dizem os médicos. Infecções e sangramentos são complicações relativamente raras.
Um dos maiores riscos potenciais da edição de genes é que o CRISPR pode fazer alterações não intencionais em outros genes, mas as empresas fizeram muito para minimizar isso e garantir que o tratamento corte apenas onde se destina, disse Pierce. Ele foi consultor da Editas e ajudou a testar uma terapia genética, Luxturna, que é vendida para um tipo diferente de cegueira hereditária.
Alguns especialistas independentes estavam otimistas com o novo estudo.
“A abordagem de edição de genes é realmente empolgante. Precisamos de tecnologia que seja capaz de lidar com problemas como esses genes grandes”, disse o Dr. Jean Bennett, pesquisador da Universidade da Pensilvânia que ajudou a testar Luxturna no Hospital Infantil da Filadélfia.
Em um dia, ela recebeu três ligações de famílias que buscavam soluções para a cegueira hereditária.
“É uma doença terrível”, disse ela. “Agora eles não têm nada.”
Dr. Kiran Musunuru, outro especialista em edição de genes da Universidade da Pensilvânia, disse que o tratamento parece funcionar, com base em testes em tecidos humanos, camundongos e macacos.
A ferramenta de edição de genes fica no olho e não viaja para outras partes do corpo, então “se algo der errado, a chance de dano é muito pequena”, disse ele. “Isso é um bom primeiro passo para fazer a edição de genes no corpo.”
Embora o novo estudo seja o primeiro a usar o CRISPR para editar um gene dentro do corpo, outra empresa, a Sangamo Therapeutics, vem testando a edição de genes de dedo de zinco para tratar doenças metabólicas.
Outros cientistas estão usando o CRISPR para editar células fora do corpo para tentar tratar câncer, células falciformes e algumas outras doenças.
Todos esses estudos foram feitos a céu aberto, com a aprovação dos reguladores do governo, ao contrário do trabalho de um cientista chinês que trouxe desprezo internacional em 2018. He Jiankui usou o CRISPR para editar embriões no momento da concepção para tentar torná-los resistentes à infecção com o vírus da AIDS. As alterações no DNA dos embriões podem passar para as gerações futuras, ao contrário do trabalho que está sendo feito agora em adultos para tratar doenças.
Fonte: Associated Press (AP)
